Sperimentazioni cliniche in oncologia: perché i pazienti sono disposti a partecipare, ma raramente viene data loro una possibilità

Negli Stati Uniti, la maggior parte delle persone è favorevole alla partecipazione a sperimentazioni cliniche sul cancro e, quando un medico lo suggerisce, più della metà dei pazienti è d'accordo. Tuttavia, solo il 7-8% degli adulti partecipa effettivamente a una sperimentazione, il più delle volte perché semplicemente non esiste un protocollo adeguato presso la loro struttura e, se presente, criteri rigorosi ne escludono circa un quarto in più. Il messaggio è semplice e potente: la questione chiave è l'accesso, non la "riluttanza del paziente" e certamente non la "sfiducia del paziente".

Di seguito è riportata un'analisi di un recente commento su JAMA Network Open (Joseph M. Unger, 2025): cosa esattamente lo sta fermando, perché è ingiusto e inefficace e cosa si può fare ora.

Perché la partecipazione è così importante

Gli studi clinici rappresentano un ponte tra la scienza di laboratorio e la medicina vera e propria. La ricerca di oggi rappresenta lo standard di cura di domani. Questo è particolarmente delicato per l'oncologia: nuovi farmaci e combinazioni compaiono rapidamente, ma ci vuole tempo prima che raggiungano una clinica "regolare". La partecipazione offre al paziente:

• accesso agli approcci più recenti sotto la supervisione di un team di esperti,
• monitoraggio rigoroso e supervisione strutturata,
• un'opportunità per influenzare il trattamento dei futuri pazienti.

E più il set è rappresentativo, più i medici saranno sicuri di applicare i risultati a tutti i gruppi di pazienti, indipendentemente da razza, reddito o luogo di residenza.

Dove il 90% dei potenziali partecipanti si perde

Le analisi degli ultimi anni dipingono lo stesso quadro:

1. Nessun protocollo disponibile in loco
Per circa il 56% dei pazienti, semplicemente non è disponibile un test idoneo presso il loro ospedale. Questo non è un "rifiuto" del paziente, ma una possibilità zero di avviare una conversazione.

2. Criteri di selezione rigorosi
Tra coloro che hanno un protocollo, un altro ~22-23% non è idoneo (a causa dell'età, di malattie concomitanti, di terapie passate, di valori di laboratorio, ecc.). Questo è il secondo "filtro" che esclude un quarto.

3. E se parlano, la gente è d'accordo.
Quando un medico si offre effettivamente di partecipare, il 55-61% dei pazienti è d'accordo. E questo è vero per tutti i gruppi razziali ed etnici: nei dati attuali non sono state riscontrate differenze nella disponibilità a partecipare tra pazienti neri, bianchi, ispanici e asiatici.
Quindi l'idea che "i pazienti delle minoranze non vogliano partecipare alla ricerca perché non si fidano di loro" è un mito. Una risposta molto più veritiera è che è meno probabile che venga loro offerta perché i grandi studi industriali sono fisicamente ubicati in grandi centri accademici, lontani e in posizioni scomode, e non c'è accesso "locale".

Perché è anche una questione di giustizia?

Il divario di sopravvivenza al cancro al seno tra donne nere e bianche negli Stati Uniti è un dato di fatto. Se le sperimentazioni cliniche sono la porta d'accesso a trattamenti all'avanguardia, allora un accesso diseguale significa diseguaglianze nelle possibilità di ottenere trattamenti migliori ora, non solo "un giorno". L'inclusione non riguarda solo la "scienza"; riguarda le pari opportunità di vita.

Colli di bottiglia del sistema e cosa fare al riguardo

Ecco le leve specifiche che funzionano (e che sono già in parte implementate in paesi e centri):

1) Ampliare la geografia della ricerca

• Partnership tra centri accademici e cliniche regionali/ospedaliere.
• Protocolli di rete: un centro di ricerca, molti “raggi” (satelliti).
• Elementi “decentralizzati”: visite domiciliari, infermieri mobili, campionamento presso un laboratorio locale.

2) Ammorbidire e “umanizzare” i criteri

• Revisione delle esclusioni “automatiche” (creatinina leggermente ridotta, malattia concomitante controllata, HIV con carica virale soppressa, ecc.).
• Inclusione degli anziani, delle persone con comorbilità, ovvero di coloro che vengono effettivamente incontrati in clinica.

3) Rendere la partecipazione logisticamente possibile

• Trasporti, parcheggi, assistenza all'infanzia, compensazione del tempo.
• Visite flessibili (sera/fine settimana), telemedicina per le consulenze.
• Navigatori (navigatori del paziente) che ti aiutano a percorrere l'intero percorso.

4) Rimuovere le barriere finanziarie nascoste

• Copertura trasparente dei costi delle cure di routine da parte dell'assicurazione.
• Un chiaro risarcimento per le spese impreviste del partecipante.

5) Parlare la lingua del paziente

• Materiali e consenso in un linguaggio semplice, adattato culturalmente.
• Il ruolo della comunità: opinion leader, organizzazioni di pazienti, storie vere dei partecipanti.

6) Rendere i test più “reali”

• Progettazione pragmatica (minimo numero di visite e procedure non necessarie).
• Utilizzo di registri elettronici e randomizzazione "on the flow" (prove basate su registri).
• Risultati clinici reali (qualità della vita, tempo per la linea successiva), non solo surrogati.

"E se la gente continua a non andare?" — Ci vanno!

Due fatti chiave da ricordare:

• I pazienti sono pronti. Se un medico si offre, più della metà accetta.
• C'è sufficiente volontà di partecipare per tutti i gruppi. Il divario nel reclutamento negli studi "pivot" industriali (ad esempio, la quota di partecipanti neri è di circa il 3%, con una previsione di circa il 14%) è spiegato dalla struttura dell'accesso, e non dalla "riluttanza".

Cosa significa per il paziente e la famiglia: passaggi pratici

• Chiedi direttamente al tuo medico se sono disponibili degli esami adatti a te (nella tua zona e nei centri vicini).
• Chiedere di contattare il coordinatore o il navigatore della ricerca.
• Scopri quali spese vengono rimborsate e come organizzare trasporti/visite televisive.
• Se i criteri sembrano "al limite", chiedi al tuo medico di controllare la versione aggiornata del protocollo: spesso i criteri vengono allentati durante il reclutamento.
• Verificare con registri affidabili (tramite il proprio medico): a volte sono disponibili studi osservazionali che richiedono meno risorse o studi con visite poco frequenti.

Il quadro generale: come avviare un circolo virtuoso

Inclusività → più fiducia → maggiore partecipazione → risultati più rapidi e accurati → trattamenti accessibili ed efficaci → fiducia ancora maggiore. Questo ciclo funziona già quando il sistema viene ricostruito per adattarsi al paziente, e non il contrario.

In breve: l'ostacolo numero uno è la mancanza di opportunità. Offrite a un paziente una vera opportunità e, di solito, la coglierà. Spetta quindi a medici, amministratori, sponsor e autorità di regolamentazione ampliare l'accesso, semplificare il percorso e rendere la partecipazione comoda e sicura per un'ampia gamma di persone. È così che otterremo trattamenti nuovi e testati più rapidamente, per tutti.