L’emicrania nei bambini ora può essere prevenuta “come negli adulti”: la FDA approva Ajovy per i bambini dai 6 anni in su

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Ajovy (fremanezumab-vfrm) per la prevenzione dell'emicrania episodica nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni con peso corporeo ≥ 45 kg. È il primo e unico farmaco anti-CGRP approvato per la profilassi dell'emicrania pediatrica (Ajovy è disponibile negli adulti dal 2018). Il farmaco viene somministrato una volta al mese alla dose di 225 mg/1,5 ml, è disponibile in autoiniettore o siringa e può essere somministrato a domicilio sotto la supervisione di un medico.

Perché è importante?

Negli Stati Uniti, un bambino e un adolescente su dieci soffre di emicrania, una patologia spesso sottovalutata: gli attacchi comportano assenze scolastiche, un calo del rendimento scolastico e difficoltà sociali. Finora, la prevenzione pediatrica si è basata principalmente sulla "riconversione" di regimi terapeutici off-label per adulti. L'avvento di un farmaco ufficialmente approvato colma una lacuna nell'assistenza pediatrica.

Cosa viene approvato esattamente?

• Indicazione: Prevenzione dell'emicrania episodica nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni con peso corporeo ≥ 45 kg (99 libbre).
• Regime: 225 mg per via sottocutanea una volta al mese, senza dose di carico iniziale.
• Forma: autoiniettore preriempito o siringa; può essere somministrato in clinica o a domicilio (da soli o dai genitori dopo la formazione).

In un comunicato stampa, Teva sottolinea: Ajovy è il primo e unico antagonista del CGRP ufficialmente approvato sia per la profilassi dell'emicrania episodica pediatrica sia per la profilassi dell'emicrania negli adulti.

Quanto aiuta?

La base per l'ampliamento delle indicazioni sono stati i dati della fase 3 (studio SPACE) nei bambini e negli adolescenti:

• riduzione del numero di giorni di emicrania al mese di -2,5 rispetto a -1,4 con placebo;
• riduzione dei giorni con mal di testa di -2,6 rispetto a -1,5;
• percentuale di pazienti con risposta ≥50%: 47,2% con Ajovy vs 27,0% con placebo.
  Il profilo di sicurezza è risultato paragonabile al placebo, con rari eventi avversi gravi.

Cosa dicono gli esperti

"L'emicrania infantile è una condizione complessa che influisce sia sull'apprendimento che sul benessere emotivo. La disponibilità di un'opzione preventiva approvata dalla FDA ci fornisce uno strumento mirato in grado di ridurre la frequenza degli attacchi nei pazienti più giovani", afferma la neurologa pediatrica Jennifer McVeagh (DENT Neurologic Institute).

Sicurezza e restrizioni

Gli effetti collaterali più comuni sono reazioni al sito di iniezione (dolore, arrossamento). Raramente è stata segnalata ipersensibilità (eruzione cutanea, prurito); come per l'intera classe di agenti anti-CGRP, le istruzioni includono avvertenze sul monitoraggio della pressione sanguigna e sul possibile fenomeno di Raynaud. La decisione sulla terapia spetta al medico, soprattutto se il bambino presenta patologie concomitanti.

Cosa significa questo per le famiglie e i medici

• Per gli adolescenti di peso ≥45 kg con attacchi frequenti, questa è un'opportunità per passare da un trattamento "di spegnimento" a una prevenzione una volta al mese, potenzialmente con un carico di farmaci inferiore e un programma più prevedibile.
• Per pediatri e neurologi pediatrici: un'opzione ufficiale della classe anti-CGRP, con un regime terapeutico chiaro e un'esperienza "adulta" accumulata.
• Per il sistema educativo, è un'opportunità per ridurre le assenze e le conseguenze accademiche per alcuni bambini.

Cosa succederà adesso?

Ajovy competerà con altri anti-CGRP negli adulti, ma è il primo nella profilassi pediatrica. I prossimi passi sono l'accumulo di dati "reali" nei bambini (efficacia/sicurezza a lungo termine, impatto sulla qualità della vita) e la discussione sull'estensione dell'indicazione al di sotto della soglia dei 45 kg o per l'emicrania cronica: ciò richiederà studi separati.