La pompa cardiaca impiantabile offre una speranza ai bambini in attesa di trapianto di cuore

Una piccola pompa cardiaca impiantabile che potrebbe aiutare i bambini ad attendere il trapianto di cuore a casa anziché in ospedale ha mostrato buoni risultati nella prima fase della sperimentazione clinica.

La pompa, un nuovo tipo di dispositivo per la terapia di assistenza ventricolare (VAT), viene applicata chirurgicamente al cuore per potenziarne la funzione di pompaggio del sangue nelle persone con insufficienza cardiaca, guadagnando tempo per trovare un donatore di cuore. La nuova pompa potrebbe colmare un'importante lacuna nell'assistenza ai trapianti di cuore pediatrici.

In uno studio che ha valutato le capacità di sette bambini a cui è stata somministrata una nuova pompa per supportare il loro cuore indebolito, sei di loro hanno ricevuto un trapianto cardiaco e il cuore di uno dei bambini si è ripreso, rendendo superfluo il trapianto. I risultati sono stati pubblicati su The Journal of Heart and Lung Transplantation. Lo studio è stato condotto dalla Stanford School of Medicine e ha coinvolto diversi centri medici negli Stati Uniti.

Se i risultati iniziali saranno confermati da uno studio più ampio sul dispositivo, l'attesa di un trapianto di cuore potrebbe diventare più facile per i bambini piccoli e le loro famiglie. La nuova pompa, chiamata Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, è leggermente più grande di una batteria AA e può essere impiantata in bambini di appena 8 kg. Con la pompa impiantata, i bambini possono svolgere molte attività normali mentre aspettano un trapianto di cuore.

Al contrario, l'unico dispositivo di assistenza ventricolare disponibile per supportare i bambini piccoli con insufficienza cardiaca, una pompa chiamata Berlin Heart, non viene impiantato; ha all'incirca le dimensioni di una valigia. Pesa tra i 27 e i 90 chili, a seconda del modello, e viene collegato al bambino tramite due cannule grandi quasi quanto tubi da giardino.

Il Berlin Heart presenta inoltre un rischio piuttosto elevato di ictus e richiede il ricovero ospedaliero nella maggior parte dei casi, il che significa che i bambini spesso trascorrono mesi in ospedale in attesa di un donatore di cuore. Di conseguenza, il carico di lavoro per i bambini in attesa di un trapianto di cuore è molto più elevato rispetto agli adulti con pompa cardiaca, che in genere vengono dimessi dall'ospedale con diagnosi simili.

"Siamo estremamente grati per il Berlin Heart, un dispositivo salvavita, ma i dispositivi di assistenza ventricolare per adulti migliorano ogni decennio e in pediatria utilizziamo tecnologie risalenti agli anni '60", ha affermato il dott. Christopher Almond, autore principale dello studio, cardiologo pediatrico e professore di pediatria presso la Stanford School of Medicine.

I dispositivi di assistenza ventricolare impiantabili sono disponibili per gli adulti da oltre 40 anni, osserva Almond. Non solo questi dispositivi si inseriscono nel torace dei pazienti, ma sono anche più sicuri e facili da usare rispetto a dispositivi esterni come il Berlin Heart. I pazienti possono vivere a casa, andare al lavoro o a scuola, e fare passeggiate e giri in bicicletta.

Il ritardo nella tecnologia pediatrica è un problema per altri dispositivi progettati per aiutare i bambini con malattie cardiache e per la pediatria in generale, osserva Almond. "Esiste un'enorme disparità tra le tecnologie mediche disponibili per bambini e adulti, il che rappresenta un importante problema di salute pubblica che i mercati stanno cercando di affrontare, perché patologie come l'insufficienza cardiaca sono rare nei bambini", afferma.

L'autore principale dello studio è il dott. William Male, responsabile del reparto di cardiologia presso il Children's Healthcare di Atlanta.

Un numero di bambini molto inferiore rispetto agli adulti necessita di un trapianto di cuore, il che lascia pochi incentivi alle aziende mediche per sviluppare una pompa miniaturizzata per i bambini. Tuttavia, la mancanza di un piccolo dispositivo di assistenza ventricolare per bambini mette a dura prova il sistema sanitario, poiché i bambini assegnati al Berlin Heart accumulano ingenti spese mediche e possono occupare posti letto in reparti di terapia cardiovascolare specializzati per mesi, riducendo potenzialmente la disponibilità di quei posti letto per altri pazienti.

Risultati iniziali promettenti

Lo studio del 2015 sul dispositivo di assistenza ventricolare Jarvik ha coinvolto sette bambini con insufficienza cardiaca sistolica. La condizione colpisce la camera di pompaggio più grande del cuore, il ventricolo sinistro, che pompa il sangue dal cuore al resto del corpo. In sei bambini, l'insufficienza cardiaca sistolica era causata da una condizione chiamata cardiomiopatia dilatativa, in cui il muscolo cardiaco si ingrossa e si indebolisce, non pompando il sangue correttamente. Il cuore di un bambino era indebolito da un blocco cardiaco completo (insufficienza elettrica del cuore) dovuto al lupus, una malattia autoimmune. Tutti i bambini coinvolti nello studio erano in lista d'attesa per trapianto di cuore.

A ogni bambino è stato impiantato chirurgicamente un dispositivo Jarvik 2015 nel ventricolo sinistro, la più grande camera di pompaggio del cuore. Contemporaneamente, a ciascuno è stato somministrato un farmaco per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ridurre il rischio di ictus. I bambini avevano un'età compresa tra 8 mesi e 7 anni al momento dell'inserimento delle pompe e pesavano tra 8 e 20 kg. La pompa può essere utilizzata su bambini fino a 30 kg.

Se la nuova pompa verrà approvata dagli enti regolatori sanitari, i medici stimano che ogni anno circa 200-400 bambini in tutto il mondo potrebbero essere candidati al suo utilizzo.

Lo studio ha valutato se la pompa potesse supportare i pazienti per almeno 30 giorni senza smettere di funzionare o causare un ictus grave. I ricercatori hanno anche raccolto dati preliminari su sicurezza ed efficacia per aiutarli a progettare uno studio più ampio e chiave per una possibile approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA).

Sebbene la pompa sia inizialmente progettata per consentire ai bambini di attendere a casa un trapianto di cuore, durante la partecipazione a uno studio clinico, i partecipanti sono rimasti in ospedale in osservazione fino al momento del trapianto o della guarigione. I ricercatori hanno monitorato la pressione sanguigna dei partecipanti, un indicatore del rischio di coaguli di sangue e ictus; hanno misurato i livelli di emoglobina per verificare se le pompe stessero distruggendo i globuli rossi; e hanno monitorato i pazienti per altre complicazioni.

Il tempo medio di utilizzo della pompa da parte dei bambini è stato di 149 giorni. Sei bambini sono stati sottoposti a trapianto di cuore e uno è guarito.

Diversi bambini hanno avuto complicazioni con la nuova pompa. Un bambino il cui cuore si era ripreso ha avuto un ictus ischemico (a causa di un coagulo di sangue) quando il cuore è diventato abbastanza forte da competere con la pompa. La pompa è stata rimossa e il bambino ha continuato a riprendersi ed è sopravvissuto un anno dopo. Un altro paziente ha avuto un'insufficienza cardiaca destra ed è stato trasferito a una pompa Berlin Heart in attesa di un trapianto.

Per la maggior parte dei pazienti le complicazioni sono state gestibili e generalmente in linea con quanto i medici si aspettano quando un bambino viene collegato alla pompa Berlin Heart.

I questionari sulla qualità della vita hanno mostrato che la maggior parte dei bambini non ha riscontrato alcun fastidio causato dal dispositivo, non ne ha avvertito dolore ed è riuscita a partecipare alla maggior parte delle attività ludiche. Una famiglia ha riferito che il loro bambino, con il microinfusore, è riuscito a mantenere una mobilità molto maggiore rispetto al fratello maggiore, che in precedenza era supportato da un microinfusore Berlin Heart.

È previsto uno studio più ampio: il National Institutes of Health ha finanziato uno studio più ampio che consentirà ai ricercatori di testare ulteriormente l'utilità della nuova pompa e di raccogliere dati da sottoporre all'approvazione della FDA. La fase successiva dello studio inizia ora; i ricercatori prevedono di arruolare il primo paziente entro la fine del 2024. Il team di ricerca prevede di arruolare 22 partecipanti presso 14 centri medici negli Stati Uniti e due siti in Europa.

"Siamo entusiasti di iniziare la fase successiva dello studio", ha affermato Almond. "Abbiamo superato diverse sfide per arrivare a questo punto, ed è entusiasmante sapere che potrebbero esserci opzioni migliori per i bambini con insufficienza cardiaca terminale che necessitano di una pompa che funga da ponte verso il trapianto".