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Una strategia rivoluzionaria offre una speranza di curare il diabete di tipo 1
Ultima recensione: 03.07.2025
La medicina rigenerativa è molto promettente per la creazione di cellule, tessuti e organi senza la necessità di materiale da donatori. Tuttavia, tali approcci si trovano ad affrontare una serie di sfide, tra cui la difficoltà di indirizzare la differenziazione delle cellule staminali e il problema del rigetto immunitario, che richiede l'uso di immunosoppressori.
Gli scienziati della Medical University of South Carolina (MUSC) e dell'Università della Florida hanno sviluppato una strategia innovativa per il trattamento del diabete di tipo 1 (T1D) che combina il trapianto di cellule beta ingegnerizzate e la protezione immunitaria localizzata mediante cellule immunitarie specializzate.
Aspetti chiave dello studio:
L'essenza del problema del diabete di tipo 1:
- Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas che producono insulina, rendendo i pazienti dipendenti dal monitoraggio del glucosio e dalle iniezioni di insulina.
- I metodi esistenti, come il trapianto di cellule insulari, richiedono un'immunosoppressione continua e dipendono dal donatore, il che ne limita l'uso.
Strategia innovativa:
- I ricercatori hanno utilizzato cellule beta derivate da cellule staminali con l'aggiunta di un marcatore inerte (EGFR, una versione inattiva del recettore del fattore di crescita epidermico).
- Per proteggere queste cellule, sono state utilizzate cellule T regolatrici (Treg) modificate con la tecnologia CAR (recettore antigenico chimerico), in grado di riconoscere e proteggere le cellule beta marcate.
Risultati degli esperimenti sui topi:
- Dopo il trapianto, le cellule beta hanno iniziato a produrre insulina e a funzionare nei topi.
- In condizioni di risposta immunitaria aggressiva simulata, le cellule beta sono sopravvissute grazie agli effetti protettivi delle cellule Treg modificate.
Significato dello studio:
- Creazione di una "chiave e di un lucchetto": il metodo combina cellule staminali differenziate (il "lucchetto") e cellule Treg protettive (la "chiave"), creando la base per lo sviluppo di nuovi approcci al trattamento del diabete di tipo 1 e di altre malattie.
- Applicazioni pratiche: questo approccio potrebbe essere utilizzato per curare non solo il diabete, ma anche malattie autoimmuni come il lupus, o per combattere le cellule tumorali.
Domande rimanenti:
- Selezione di marcatori appropriati: i marcatori per il trapianto umano devono essere inerti e sicuri.
- Protezione a lungo termine: non è chiaro se un singolo trattamento con Treg sarà sufficiente a mantenere la tolleranza immunitaria o se sarà necessaria una terapia ripetuta.
Prospettive:
Il metodo ha il potenziale di trasformare il diabete di tipo 1 da una malattia cronica a una condizione molto più facilmente controllabile, riducendo al minimo le complicanze e migliorando la qualità della vita dei pazienti. La ricerca è in corso, ma i primi risultati sono già incoraggianti.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Cell Reports.